基因治疗

基因治疗是用正常的基因整合入细胞，以校正和置换致病基因的一种治疗方法。从广义上来讲，将某种遗传物质转移到患者细胞内，使其体内发挥作用，以达到治疗疾病目的方法，也谓之基因治疗。 基因治疗所采用的方法基本上可分为以下几种：

• DNA矫正。DNA矫正指将致病DNA链的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留。
• DNA置换。DNA置换就是用正常DNA通过体内DNA同源重组，原位替换病变细胞内的致病DNA，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。
• DNA增补。DNA增补指将目的DNA导入病变细胞或其他细胞，不去除异常DNA，而是通过目的DNA的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷DNA的功能或使原有的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病。
• DNA失活。早期一般是指反义核酸技术。它是将特定的反义核酸，包括反义RNA，反义DNA和核酶导入细胞，在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、肽核酸、DNA去除和RNA干扰技术。

参看

• 《医学遗传学基础》- 基因治疗
• 《临床生物化学》- 基因治疗

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