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不同[[遗传]]方式、多变的[[临床表现]]以及各异的体外[[生物学]]反应等提示本病可能为不同病因所致的一组[[异质]]性疾患。患者存活期及存活质量取决于其临床疗效反应，为寻求疗效更为确切的治疗手段(如[[基因治疗]]等)，应进一步深入研究本病的[[分子]]生物学[[病理]]机制。

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