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早在20世纪30年代，由于此组疾病常以[[贫血]]为主要表现，但[[抗贫血药]]物治疗无效，故名难治性贫血。50年代据MDS的部分病人发展为AL，而称之为[[白血病]]前期。1976年法、美、英三国协作组 (FAB)首先提出骨髓造血异常为其本质，因此命名为MDS。1982年FAB协作组对原建议进行修改和补充，提出了[[细胞学]]形态特点和亚型分类的建议，目前已得到全世界[[血液]]学工作者的认可。
===难治性贫血(RA)===
以贫血为主要症状，[[白细胞减少]]者常伴发各种[[感染]]，[[血小板减少]]者有[[出血倾向]]。血象中以[[红细胞减少]]为主，可伴白细胞和（或）血小板降低，[[网织红细胞]]正常或减少，原始细胞<1％。骨髓有上述2系或3系细胞病态造血现象，原始细胞<5％。
==[[造血细胞]]的形态学异常==
据1982年FAB协作组建议，MDS分为5型：
===难治性贫血伴铁粒幼红细胞(RAS)===
MDS病因至今未明，尚无满意的治疗措施。铁剂、维生素B<sub>12</sub>、B<sub>6</sub>及叶酸等抗贫血药物已证实无效。[[雄激素]]仅对部分RA、RAS患者有提高[[血红蛋白]]的作用。[[肾上腺皮质激素]]对有明显出血倾向者有一定[[止血]]效果。[[维甲酸]]、1，25-[[二羟维生素]]D<sub>3</sub>等细胞诱导分化药物的疗效尚有争论。RAEB、RAEB-T、CMML应用小剂量[[阿糖胞苷]]、[[三尖杉酯碱]]等的效果评价不一，且暂时有效者多伴[[骨髓抑制]]。因此，仍可能为[[细胞毒]]作用。几个试用强烈联合[[化学治疗]]的报告，其结果也不满意。异体[[骨髓移植]]治疗MDS，已有成功的病例报道。
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