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小儿骨髓增生异常综合征

添加164字节, 2017年3月13日 (一) 14:34
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mds与情绪紧密亲密相关,情绪乐观、精神痛快对防病极有意义。
===小儿骨髓增生异常综合征的西医治疗===
(一)治疗
 
在治疗上尚无特效的方法。鉴于各亚型间是一种[[疾病]]的不同发展阶段,治疗应根据不同的病期而异。一般应遵循按阶段施治的原则。
 
RA和RARS采用调节造血的药物为主,可按慢性[[再障]]治疗或给予诱导[[分化]],如[[雄激素]]、[[肾上腺皮质激素]]、[[维A酸]]、[[干扰素]]等。如病情向[[白血病]]进展,可采用单药或联合[[化疗]],如RA和RAS主要问题是[[贫血]],多采用以调节和刺激造血的药物为主,类似于[[再生障碍性贫血]]的治疗。
 
RAEB治疗如同[[急性白血病]]。[[异基因骨髓移植]]是治愈此症的惟一途径,使用[[造血生长因子]]如莫拉司亭(GM-CSF) 或非格司亭(G-CSF)、[[白介素]]-3、[[促红细胞生成素]](EPO)等可使部分患者获得缓解。
 
RAER、RAEB-T和CMML可选用诱导分化、化疗或[[骨髓移植]]。
 
1.刺激造血
 
(1)[[司坦唑醇]]([[康力龙]]):0.05mg/kg,3次/d,疗程3~12个月。
 
(2)[[糖皮质激素]]:可选用[[泼尼松]]10mg,每日3次,[[泼尼松龙]]20mg,每日3次,疗程数月。大剂量[[甲泼尼龙]]30mg/(kg.d),总量不超过1000mg/d,疗程3d。
 
(3)莫拉司亭(GM-CSF):120μg/(m2.d),2周,间隔2周,可用至3疗程,或非格司亭(G-CSF) 2μg/(kg.d)×7天,休息3天,再用1疗程,可使84%~89%病人的[[中性粒细胞]]绝对值提高;也可[[非格司亭]](G-CSF)与促红细胞生成素[EPO,200~1600μg/(kg.w):[[静脉注射]]]合用。
 
(4)[[重组]][[白细胞介素]]3(rhIL-3):30~1000μg/m2和促红细胞生成素[200~1600μg/(kg.w)静脉注射],可分别对50%和25%的病人有效。
 
(5)雄激素及[[同化激素]]:可用[[羟甲烯龙]]([[康复龙]])每日mg/kg、[[甲睾酮]]每日mg/kg、司坦唑醇(康力龙)每日~0.2mg/kg,每日3次口服,疗程为3个月至1年。对RA及RAS疗效较好。
 
(6)[[集落刺激因子]]:粒-[[单核细胞]]集落刺激因子(GM-CSF)剂量为每日μg/m2,[[静脉点滴]]或[[皮下注射]],间歇用药,用2~5日,停2~10日,为一疗程,可用至3疗程。[[粒细胞集落刺激因子]](G-CSF)剂量为每日μg/kg,用7日停3日,可用至2疗程。G-CSF和红[[细胞]]生成素(EPO)联合应用能使MDS的临床和血液学表现改善。EPO每周0.2~1.6mg/kg,静脉注射。
 
2.诱导分化
 
(1)顺式或[[全反式]][[维甲酸]]:2~4mg/(kg.d)或20~40mg/(m2.d),口服,疗程6~12周以上。该药对MDS各亚型以RA疗效较好。
 
(2)干扰素α:300万U/(m2.d),每周5天,疗程5~7周以上,对CMML疗效较好。在各亚型中以对CMML的疗效较好,但不能防止各亚型成为白血病。
 
(3)[[靛玉红]]:50~100mg/(m2.d),分3次口服,疗程3个月以上。
 
(4)[[三尖杉碱]]:0.3~0.5mg/(m2.d),[[静脉滴注]],每天或隔天1次,10~15次1个疗程。
 
(5)[[维生素D3]]:用药为1,25-(OH)2维生素D3,剂量为每日~15μg口服,疗程8~28周。部分病例有效。
 
(6)[[联合用药]]: ①维A酸100mg/(m2.d) [[6-硫鸟嘌呤]](6~[[TG]])每日~25mg/m2口服,用2~8周。。 ②维A酸100mg/(m2.d) [[长春新碱]](VCR)1~2mg/(m2.w)×2~8周。 ③三尖杉碱1.5mg/(m2.d) [[左旋咪唑]]100mg/d分3次口服 干扰素α 250万U/(m2.d) 泼尼松20mg/(m2.d),14天1个疗程,休息10~14天,开始第2疗程。
 
3.化疗
 
(1)小剂量[[阿糖胞苷]](Ara-C):10mg/m2,2次/d,皮下注射×6周。可使约1/3病例[[红细胞]]和[[血小板]]输注减少,但并不能诱导MDS病人的GM-CFU产生形态学和[[免疫]][[表型]]的变化。
 
(2)[[阿柔比星]]([[阿克拉霉素]])3~14mg/(m2.d),连用7~10天为1个疗程,共2疗程。
 
(3)[[伊达比星]](4-[[去甲氧柔红霉素]])25~50mg/(m2.d),分4次口服,第1天、第14天或第21天服用,2~3周为1个疗程,共用2~4疗程。
 
(4)[[依托泊苷]]([[足叶乙甙]]):100mg/(m2.d)×5天,后改为50mg/(m2.d),每周2次,可用于CMML治疗。
 
(5)小剂量三尖杉碱:0.3~0.6mg/(m2.d),每天或隔天1次,10~15次1个疗程,休息10~15天,再接下一疗程。
 
(6)足叶乙甙(VP16):每日mg/m2静脉滴注,用5日,然后改为每日mg/m2,每周2次,可用于CMML治疗。
 
(7)联合化疗:采用DA([[柔红霉素]] 阿糖胞苷)、DAT(DA 6-TG)、HA(高三尖杉碱阿糖胞苷)、HOAP(高三尖杉酪碱、长春新碱、阿糖胞苷、泼尼松)、DOAP、DHA或MA(米[[托恩]]醌 阿糖胞苷)方案治疗RAEB、RAEBT和CMML及其[[继发性白血病]],有报告可使49%的病例得到缓解。一些临床结果提示,多药联合化疗仅适用于白血病转化期或由体外培养、[[细胞遗传学]]检查、[[临床表现]]和实验室发现确定为有白血病转化倾向者。但早期采用强烈方案并不能预防和推迟白血病的转化。
 
4.骨髓移植
 
异基因骨髓移植为治疗MDS的最有效途径,儿童异基因骨髓移植疗效明显优于成人患者。对于配合相合的骨髓移植,约有50%~80%的病儿得到较长期的缓解。但由于[[骨髓]]来源等问题尚未能完全解决,故国内尚少应用。[[脐血]]及[[胎盘]]血[[干细胞]][[移植]],将代替髓移植。继发于[[癌症]]治疗后的MDS患者,建议在RAEB或RAEB-T早期进行移植为好。7号[[染色单体]]或复杂[[染色体]][[核型]]异常RC患儿,如有HLA匹配的同胞[[供体]]或无关供体,应在确诊后尽早进行SCT,其他RC患儿如有HLA匹配的同胞供体也应在确诊后尽早进行SCT。晚期MDS(RAEB和RAEB-t)应在确诊后尽早进行HLA完全匹配的同胞供体和无关供体或1个[[位点]]不合的无关供体SCT,如果疾病进展可考虑[[单倍体]]SCT。
 
(二)预后
 
儿童MDS进展较快,可从RAEB很快转化为RAEBT乃至白血病,且预后差,部分病人死于[[感染]]与贫血。儿童MDS的预后与多种因素有关,对于所有儿童MDS,性别与年龄无预后意义,但CMML则年龄越小预后越好,小于2岁者生存期明显长于2岁以上者。初诊时[[血小板计数]]、[[血液]]HbF含量以及细胞遗传学改变明显者影响儿童MDS预后。MDS的FAB分型即RA、RAS、RAEB及RAEB-t是疾病的阶段而非独立的型,如有的RA演变为RAEB,再演变为RAEB-t,再演变为白血病;有的在RA或RAEB时死于[[出血]]或感染,死亡患者的病程为6~84个月,[[中位数]]为27.5月。病程以RA最长13~96月,中位数57月,RAEB次之(1~19月,中位数9月),成为白血病后病程最短10.5~38月,中位数4月,即一旦演变为白血病则预后不良,转为白血病前的病程2~77月,中位数14月。MDS的演变除少数为[[淋巴细胞性白血病]]外,多演变为[[粒细胞性白血病]],以M1~M6均可见,其中以M1、M2最为多见。因类型不同,治疗措施较多,所以疗效不佳,综合性治疗可能改善预后。
 
(一)国内疗效标准:
 
1.基本缓解:贫血、出血[[症状]]消失;外周血[[血红蛋白]]达100g/L,[[白细胞]]达4×109/L,血小板达80×109/L~100×109/L,分类无幼稚细胞;骨髓中原始细胞+早幼细胞5%,维持至少半年。
 
2.部分缓解:贫血及出血症状消失,三系[[血细胞]]有一定恢复,血中[[原始细胞]]+早幼细胞5%,骨髓原始细胞+早幼细胞较前减少50%,维持至少3个月。
 
3.进步:贫血及出血症状好转,不输血而血红蛋白较治疗前1个月内的常见值增加30g/L,原始细胞+早幼细胞数减少。4.无效:经充分治疗不能达到上述标准者。
 
(二)国外疗效标准:
 
1.英国Bradford[[医院]]提出的标准:
 
(1)完全缓解:[[骨髓增生]]程度正常,原始细胞5%(可留有一系或两系病态造血);外周血象在停止[[输血]]的情况下维持正常,无原始细胞。
 
(2)部分缓解:骨髓原始细胞至少减少50%,外周血的[[全血细胞减少]]有进步,输血减少。
 
2.美国Minnesoda保健中心提出的标准:
 
(1)完全缓解:骨髓增生正常,无残留白血病现象,外周血象正常或接近正常。
 
(2)部分缓解:骨髓中原始细胞显著减少,正常[[造血细胞]]有些恢复,但不能达完全缓解水平。
==小儿骨髓增生异常综合征的病因==
(一)发病原因
肝、脾、[[淋巴结肿大]]等。[[贫血]]严重的幼儿及少儿[[生长发育]]迟缓。
===小儿骨髓增生异常综合征的西医治疗===
(一)治疗
 
在治疗上尚无特效的方法。鉴于各亚型间是一种[[疾病]]的不同发展阶段,治疗应根据不同的病期而异。一般应遵循按阶段施治的原则。
 
RA和RARS采用调节造血的药物为主,可按慢性[[再障]]治疗或给予诱导[[分化]],如[[雄激素]]、[[肾上腺皮质激素]]、[[维A酸]]、[[干扰素]]等。如病情向[[白血病]]进展,可采用单药或联合[[化疗]],如RA和RAS主要问题是[[贫血]],多采用以调节和刺激造血的药物为主,类似于[[再生障碍性贫血]]的治疗。
 
RAEB治疗如同[[急性白血病]]。[[异基因骨髓移植]]是治愈此症的惟一途径,使用[[造血生长因子]]如莫拉司亭(GM-CSF) 或非格司亭(G-CSF)、[[白介素]]-3、[[促红细胞生成素]](EPO)等可使部分患者获得缓解。
 
RAER、RAEB-T和CMML可选用诱导分化、化疗或[[骨髓移植]]。
 
1.刺激造血
 
(1)[[司坦唑醇]]([[康力龙]]):0.05mg/kg,3次/d,疗程3~12个月。
 
(2)[[糖皮质激素]]:可选用[[泼尼松]]10mg,每日3次,[[泼尼松龙]]20mg,每日3次,疗程数月。大剂量[[甲泼尼龙]]30mg/(kg.d),总量不超过1000mg/d,疗程3d。
 
(3)莫拉司亭(GM-CSF):120μg/(m2.d),2周,间隔2周,可用至3疗程,或非格司亭(G-CSF) 2μg/(kg.d)×7天,休息3天,再用1疗程,可使84%~89%病人的[[中性粒细胞]]绝对值提高;也可[[非格司亭]](G-CSF)与促红细胞生成素[EPO,200~1600μg/(kg.w):[[静脉注射]]]合用。
 
(4)[[重组]][[白细胞介素]]3(rhIL-3):30~1000μg/m2和促红细胞生成素[200~1600μg/(kg.w)静脉注射],可分别对50%和25%的病人有效。
 
(5)雄激素及[[同化激素]]:可用[[羟甲烯龙]]([[康复龙]])每日mg/kg、[[甲睾酮]]每日mg/kg、司坦唑醇(康力龙)每日~0.2mg/kg,每日3次口服,疗程为3个月至1年。对RA及RAS疗效较好。
 
(6)[[集落刺激因子]]:粒-[[单核细胞]]集落刺激因子(GM-CSF)剂量为每日μg/m2,[[静脉点滴]]或[[皮下注射]],间歇用药,用2~5日,停2~10日,为一疗程,可用至3疗程。[[粒细胞集落刺激因子]](G-CSF)剂量为每日μg/kg,用7日停3日,可用至2疗程。G-CSF和红[[细胞]]生成素(EPO)联合应用能使MDS的临床和血液学表现改善。EPO每周0.2~1.6mg/kg,静脉注射。
 
2.诱导分化
 
(1)顺式或[[全反式]][[维甲酸]]:2~4mg/(kg.d)或20~40mg/(m2.d),口服,疗程6~12周以上。该药对MDS各亚型以RA疗效较好。
 
(2)干扰素α:300万U/(m2.d),每周5天,疗程5~7周以上,对CMML疗效较好。在各亚型中以对CMML的疗效较好,但不能防止各亚型成为白血病。
 
(3)[[靛玉红]]:50~100mg/(m2.d),分3次口服,疗程3个月以上。
 
(4)[[三尖杉碱]]:0.3~0.5mg/(m2.d),[[静脉滴注]],每天或隔天1次,10~15次1个疗程。
 
(5)[[维生素D3]]:用药为1,25-(OH)2维生素D3,剂量为每日~15μg口服,疗程8~28周。部分病例有效。
 
(6)[[联合用药]]: ①维A酸100mg/(m2.d) [[6-硫鸟嘌呤]](6~[[TG]])每日~25mg/m2口服,用2~8周。。 ②维A酸100mg/(m2.d) [[长春新碱]](VCR)1~2mg/(m2.w)×2~8周。 ③三尖杉碱1.5mg/(m2.d) [[左旋咪唑]]100mg/d分3次口服 干扰素α 250万U/(m2.d) 泼尼松20mg/(m2.d),14天1个疗程,休息10~14天,开始第2疗程。
 
3.化疗
 
(1)小剂量[[阿糖胞苷]](Ara-C):10mg/m2,2次/d,皮下注射×6周。可使约1/3病例[[红细胞]]和[[血小板]]输注减少,但并不能诱导MDS病人的GM-CFU产生形态学和[[免疫]][[表型]]的变化。
 
(2)[[阿柔比星]]([[阿克拉霉素]])3~14mg/(m2.d),连用7~10天为1个疗程,共2疗程。
 
(3)[[伊达比星]](4-[[去甲氧柔红霉素]])25~50mg/(m2.d),分4次口服,第1天、第14天或第21天服用,2~3周为1个疗程,共用2~4疗程。
 
(4)[[依托泊苷]]([[足叶乙甙]]):100mg/(m2.d)×5天,后改为50mg/(m2.d),每周2次,可用于CMML治疗。
 
(5)小剂量三尖杉碱:0.3~0.6mg/(m2.d),每天或隔天1次,10~15次1个疗程,休息10~15天,再接下一疗程。
 
(6)足叶乙甙(VP16):每日mg/m2静脉滴注,用5日,然后改为每日mg/m2,每周2次,可用于CMML治疗。
 
(7)联合化疗:采用DA([[柔红霉素]] 阿糖胞苷)、DAT(DA 6-TG)、HA(高三尖杉碱阿糖胞苷)、HOAP(高三尖杉酪碱、长春新碱、阿糖胞苷、泼尼松)、DOAP、DHA或MA(米[[托恩]]醌 阿糖胞苷)方案治疗RAEB、RAEBT和CMML及其[[继发性白血病]],有报告可使49%的病例得到缓解。一些临床结果提示,多药联合化疗仅适用于白血病转化期或由体外培养、[[细胞遗传学]]检查、[[临床表现]]和实验室发现确定为有白血病转化倾向者。但早期采用强烈方案并不能预防和推迟白血病的转化。
 
4.骨髓移植
 
异基因骨髓移植为治疗MDS的最有效途径,儿童异基因骨髓移植疗效明显优于成人患者。对于配合相合的骨髓移植,约有50%~80%的病儿得到较长期的缓解。但由于[[骨髓]]来源等问题尚未能完全解决,故国内尚少应用。[[脐血]]及[[胎盘]]血[[干细胞]][[移植]],将代替髓移植。继发于[[癌症]]治疗后的MDS患者,建议在RAEB或RAEB-T早期进行移植为好。7号[[染色单体]]或复杂[[染色体]][[核型]]异常RC患儿,如有HLA匹配的同胞[[供体]]或无关供体,应在确诊后尽早进行SCT,其他RC患儿如有HLA匹配的同胞供体也应在确诊后尽早进行SCT。晚期MDS(RAEB和RAEB-t)应在确诊后尽早进行HLA完全匹配的同胞供体和无关供体或1个[[位点]]不合的无关供体SCT,如果疾病进展可考虑[[单倍体]]SCT。
 
(二)预后
 
儿童MDS进展较快,可从RAEB很快转化为RAEBT乃至白血病,且预后差,部分病人死于[[感染]]与贫血。儿童MDS的预后与多种因素有关,对于所有儿童MDS,性别与年龄无预后意义,但CMML则年龄越小预后越好,小于2岁者生存期明显长于2岁以上者。初诊时[[血小板计数]]、[[血液]]HbF含量以及细胞遗传学改变明显者影响儿童MDS预后。MDS的FAB分型即RA、RAS、RAEB及RAEB-t是疾病的阶段而非独立的型,如有的RA演变为RAEB,再演变为RAEB-t,再演变为白血病;有的在RA或RAEB时死于[[出血]]或感染,死亡患者的病程为6~84个月,[[中位数]]为27.5月。病程以RA最长13~96月,中位数57月,RAEB次之(1~19月,中位数9月),成为白血病后病程最短10.5~38月,中位数4月,即一旦演变为白血病则预后不良,转为白血病前的病程2~77月,中位数14月。MDS的演变除少数为[[淋巴细胞性白血病]]外,多演变为[[粒细胞性白血病]],以M1~M6均可见,其中以M1、M2最为多见。因类型不同,治疗措施较多,所以疗效不佳,综合性治疗可能改善预后。
 
(一)国内疗效标准:
 
1.基本缓解:贫血、出血[[症状]]消失;外周血[[血红蛋白]]达100g/L,[[白细胞]]达4×109/L,血小板达80×109/L~100×109/L,分类无幼稚细胞;骨髓中原始细胞+早幼细胞5%,维持至少半年。
 
2.部分缓解:贫血及出血症状消失,三系[[血细胞]]有一定恢复,血中[[原始细胞]]+早幼细胞5%,骨髓原始细胞+早幼细胞较前减少50%,维持至少3个月。
 
3.进步:贫血及出血症状好转,不输血而血红蛋白较治疗前1个月内的常见值增加30g/L,原始细胞+早幼细胞数减少。4.无效:经充分治疗不能达到上述标准者。
 
(二)国外疗效标准:
 
1.英国Bradford[[医院]]提出的标准:
 
(1)完全缓解:[[骨髓增生]]程度正常,原始细胞5%(可留有一系或两系病态造血);外周血象在停止[[输血]]的情况下维持正常,无原始细胞。
 
(2)部分缓解:骨髓原始细胞至少减少50%,外周血的[[全血细胞减少]]有进步,输血减少。
 
2.美国Minnesoda保健中心提出的标准:
 
(1)完全缓解:骨髓增生正常,无残留白血病现象,外周血象正常或接近正常。
 
(2)部分缓解:骨髓中原始细胞显著减少,正常[[造血细胞]]有些恢复,但不能达完全缓解水平。
==小儿骨髓增生异常综合征的护理==
本病治疗需时间长,疗效欠佳,应有耐心与医生配合治疗以取得最好效果。
[[分类:儿科疾病]]
== 百科帮你涨知识 =={{zk120}}
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