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{{Drugbox'''羟基脲'''（[[国际非专利药品名称| verifiedrevid = 458281479| IUPAC_name = hydroxyurea| image = Hydroxyurea.png| width = 180| alt = Structural formula| image2 = INN]]：'''Hydroxycarbamide'''，又名'''Hydroxyurea-3D-balls.png'''，商品名包括'''Hydrea'''和'''Droxia'''）是一种[[化疗]]及抗[[逆转录病毒]]药物，被用于治疗[[慢性粒细胞白血病]]、[[骨髓增生性疾病]]和镰刀型[[细胞]][[贫血症]]等疾病。

<!--Clinical data-->| tradename = Apo-Hydroxyurea, Droxia, Hydrea| Drugs.com = {{drugs.com|international|hydroxycarbamide}}| MedlinePlus 作用机理= a682004| pregnancy_category = D (USA){{DorlandsDict|four/000050608|hydroxyurea}}

羟基脲的其中一种普遍接受的机理是它能够通过清除酪[[氨酰]][[自由基]]来抑制[[核糖核苷酸]][[二磷酸]][[还原酶]]，从而阻碍[[脱氧核糖核苷酸]]的合成。<ref name=Platt2008> 在镰刀型细胞贫血症的治疗中，羟基脲能够增加[[胎儿血红蛋白]]的浓度。这点的具体作用机理仍不清楚，但有研究认为羟基脲能够增加[[一氧化氮]]的浓度，从而激活[[鸟苷酸]][[环化酶]]，进而增加[[环磷酸鸟苷]]的浓度，激活胎儿血红蛋白所需的[[丙种球蛋白]]的合成，同时清除快速分裂的产生镰刀型[[血红蛋白]]的细胞。<ref name=Platt2008/><ref name="pmid12531879">

* 骨髓增生性疾病（主要是[[真性红细胞增多症]]和[[原发性血小板增多症]]）<ref name="pmid16000354">* 镰刀型细胞贫血症（能够减少发作时患者的疼痛）<ref name="pmid18458272">* [[艾滋病]]（用于在抗[[逆转录病毒]]疗法辅助[[去羟肌苷]]）<ref name="pmid15597521">* [[银屑病]]的二线治疗（能够减缓[[皮肤细胞]]的快速分裂）<ref name="pmid17642550">

除此之外，羟基脲还在[[生物化学]]研究上被用作[[DNA复制]][[抑制剂]]，因为它能够消耗脱氧核糖核苷酸而引起[[DNA]]双链在[[复制叉]]附近断裂（见[[DNA修复]]）。<ref name="pmid14573610">

剂量因情况而异。在骨髓增生性疾病中，一般来说是每日30mg~40mg/kg；剂量的增加与减少由[[血细胞计数]]变化及是否发生[[骨髓抑制]]而定。<ref name="gale" /> 对于镰刀型细胞贫血症，起始剂量为15mg/kg（[[肾功能]]减弱者则酌情减少）；两周之后预期血红蛋白和[[血小板计数]]将会减少，而[[平均红细胞体积]]会增加。之后的剂量在密切观察[[全血细胞计数]]的同时每两周增加一次，直至剂量达到35mg/kg或[[血球]]减少发生。<ref name=Platt2008/>

有报导的副作用包括：[[嗜睡]]、[[恶心]]、[[呕吐]]、[[腹泻]]、[[便秘]]、[[食欲不振]]、粘膜炎、[[胃炎]]、骨髓抑制（剂量限制性[[毒性]]；停药后1~3周可恢复）、[[脱发]]、[[皮肤]]变化、[[肝功能测试|肝功能]]异常、[[肾功能异常]]（[[肌酐]]和尿氮升高）。<ref name=Liebelt2007> 由于羟基脲的[[骨髓]]毒性，治疗时必须密切观察全血细胞计数，且应及时应对由于[[白细胞]]水平下降而引起的[[感染]]。除此之外，肝肾功能、[[尿酸]]和[[电解质]]也需经常检查。<ref name="gale"> 羟基脲主要用于治疗的骨髓增生性疾病大部分都有转化为[[急性粒细胞白血病]]的可能性。长期以来人们一直担心羟基脲本身也会引起[[白血病]]，但研究显示这种可能性很小或者基本上不存在。然而，这仍然阻碍了它在镰刀型贫血症上的进一步应用。<ref name=Platt2008/>

羟基脲主要用于治疗的骨髓增生性疾病大部分都有转化为羟基脲由Dresler和Stein在1869年通过羟胺、[[急性粒细胞白血病盐酸]]的可能性。长期以来人们一直担心羟基脲本身也会引起和氰化钾反应合成；目前工业上生产则使用羟胺和氰酸。 羟基脲也能由[[白血病氨基甲酸乙酯]]，但研究显示这种可能性很小或者基本上不存在。然而，这仍然阻碍了它在镰刀型贫血症上的进一步应用。{{cite journal | doi = 10.1016/S0950-4230(02)00044-X | title = Hydroxyurea explosion: a thermoanalytical and calorimetric study | year = 2002 | last1 = Lunghi | first1 = A | last2 = Aloni | first2 = C | last3 = Gigante | first3 = L | last4 = Mazzei | first4 = N | last5 = Cardillo | first5 = P | journal = Journal of Loss Prevention in the Process Industries | volume = 15 | issue = 6 | pages = 489–495 }}{{OrgSynth | author = R. Deghenghi | collvol = 5 | collvolpages = 645 | prep = cv5p0645 | year = 1973 | title = Hydroxyurea}}</ref>与羟胺通过取代反应合成。